由天普大學(xué)劉易斯卡茨醫學(xué)院的科學(xué)家們設計的基因編輯系統，向zui終治愈感染HIV病毒的艾滋病患者的目標更近了一步。在一項發(fā)表在scientific reports上的文章表明，研究人員用CRISPR技術(shù)可以有效而安全地清除培養的人細胞DNA中的HIV-1病毒。

　　“抗病藥物控制HIV感染很在行，但一旦停止服藥，病人會(huì )遭受HIV病毒復制反彈。”大量HIV病毒的存在削弱了免疫系統，zui終病人將會(huì )發(fā)展為艾滋病。

　　艾滋病自從1980年被發(fā)現以來(lái)，已經(jīng)多去超過(guò)2500萬(wàn)人的生命。治愈艾滋是HIV研究領(lǐng)域的*目標。但當病毒已經(jīng)整合進(jìn)入CD4+ T細胞，清除病毒被證明是十分困難的。zui近很多研究嘗試重新激活HIV，目的是刺激免疫系統在被感染細胞中清除病毒。但到目前為止，這種引蛇出洞的方法并沒(méi)有獲得成功。

　　Khalili博士與同事嘗試了一種不同方法，用特別的基因編輯技術(shù)靶向HIV-1整合的基因組。方法包括一個(gè)能定位到T細胞基因組中HIV-1 DNA的導向RNA，一個(gè)剪切T細胞DNA鏈的核酸酶。只要核酸酶將HIV-1 DNA序列剪了出來(lái)，基因組的松散的一端可以通過(guò)細胞自有的DNA修復機制重新連起來(lái)。

　　之前的工作中，Khalili團隊已經(jīng)證實(shí)他們的技術(shù)能將人細胞系中的HIV-1 DNA剪切。而研究中，他們集中于和靜息CD4+ T細胞和感染的CD4+T細胞，證明此項技術(shù)不僅能清除細胞中的病毒，還能對HIV耐受，使其不再重復感染。更重要的是，他們做了半體內實(shí)驗，將感染艾滋病毒的病人CD4 T細胞培養，表明對基因編輯系統的治療能抑制病毒復制，大大減少病人細胞的病毒載量。

　　而研究的另一部分是拖把效應和毒性問(wèn)題。使用深度全基因組測序方法，這是基因評估的金標準。研究人員分析了由引導RNA靶向的其他位置的突變率，排除了拖把效應和潛在的對細胞基因表達的附帶影響。細胞活性和繁殖的研究證明，清除HIV-1 的細胞可以正常生長(cháng)于發(fā)揮功能。