近日，一項刊登在雜志Science上的研究論文中，來(lái)自美國西南醫學(xué)中心的研究人員通過(guò)研究，利用一種新型的基因編輯技術(shù)成功地在年輕小鼠中阻斷了杜氏肌營(yíng)養不良（DMD）的進(jìn)展。如果該技術(shù)可以有效且安全地用于DMD患者中，那么其或將幫助開(kāi)發(fā)*基于基因編輯的療法來(lái)治療人類(lèi)致死性的疾病。

　　DMD是男孩兒中常見(jiàn)的一種嚴重形式的肌營(yíng)養不良癥，主要特點(diǎn)為肌肉進(jìn)行性地退化且表現出虛弱，該疾病的發(fā)生主要是由X染色體相關(guān)的DMD基因突變而引起，該基因可以編碼肌營(yíng)養不良蛋白，據CDC數據顯示，在3500至5000名男孩兒中就有1人是DMD患者，而該疾病zui終會(huì )在個(gè)體30歲前引發(fā)患者早死。

　　本文研究中研究人員成功利用一種基因編輯技術(shù)*性地糾正了引發(fā)幼年小鼠的DMD突變，研究者Eric Olson表示，這種基因編輯技術(shù)不同于其他的治療性手段，因為其可以*消除引發(fā)DMD的病因。早在2014年我們就利用CRISPR/Cas9介導的基因編輯技術(shù)成功地糾正了小鼠生殖細胞中的突變從而成功抑制了肌營(yíng)養不良癥的發(fā)生，這就為開(kāi)發(fā)新型基于基因組編輯的新型療法來(lái)治療DMD埋下了伏筆，同時(shí)也為基因編輯技術(shù)在臨床中的使用帶來(lái)了極大的挑戰。

　　在人類(lèi)中對生殖細胞的編輯并不可行，但我們需要開(kāi)發(fā)出將基因編輯組件運輸到出生后機體組織的策略；隨后研究人員通過(guò)腺伴隨病毒9(AAV9)來(lái)將基因編輯組分運輸到小鼠中，利用該技術(shù)治療的DMD小鼠就會(huì )產(chǎn)生出肌營(yíng)養不良蛋白，而且小鼠機體的骨骼肌和心臟的功能及結構也會(huì )出現不斷地改善。Leonela Amoasii說(shuō)道，AAV9會(huì )以一種組織特異性的方式來(lái)有效地感染人類(lèi)機體，但其并不會(huì )引發(fā)人類(lèi)患病，其僅僅是基因療法的一個(gè)分子一樣。

　　本文研究中研究人員在DMD患者和大量的臨床前動(dòng)物模型中證實(shí)了新型基因編輯技術(shù)的效果，這樣研究者就可以利用基因組編輯的技術(shù)來(lái)糾正引發(fā)DMD的遺傳突變，從而就將加速人類(lèi)治療諸如DMD等致死性疾病的進(jìn)程了；研究人員希望后期可以迅速將在DMD小鼠模型中獲得的成果迅速轉化到患DMD的人類(lèi)機體中。

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